CRISPR/Cas9, una herramienta multidisplinaria con múltiples implicaciones en Medicina

El complejo CRISPR/Cas9 está siendo usado para múltiples fines en Medicina. Una de sus principales utilidades es como herramienta para inactivar microARNs, involucrados en la regulación de diversos genes incluidos genes asociados a distintos tipos de cáncer, creación de virus oncolíticos, con un gran potencial aplicativo debido a su especificidad de blanco o método para detectar y modificar in vivo genes que intervienen en el cáncer de páncreas.

Además, el sistema CRISPR-Cas9 ha sido usado para la corrección de una mutación conocida en el cromosoma X relacionada con la hemofilia tipo. Igualmente, se están realizando estudios donde se utiliza el sistema de edición genómica CRISPR-Cas9 en el sistema nervioso central, con el fin de elucidar cómo las mutaciones genéticas juegan un rol importante en las enfermedades tanto neurodegenerativas como psiquiátricas. De la misma forma, se están estudiando errores congénitos que producen cataratas y también recientemente se ha conseguido erradicar el virus VIH-1 de linfocitos, además de proteger a los CD4+ ya “curados”, mediante el sistema CRISPR/Cas9.

El sistema de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente inter-espaciadas (CRISPR) y la proteína asociada a CRISPR (Cas) es un sistema muy versátil que se encuentra naturalmente dentro de las bacterias y muchos procariotas; su función principal es proporcionar un mecanismo de inmunidad contra ácidos nucleicos exógenos, como el de bacteriófagos o plásmidos.