A pesar de su limitado tamaño muestral, un pequeño ensayo clínico desarrollado por investigadores de Instituto Nacional de Alergia y Enfermedades Infecciosas de Estados Unidos y el Hospital Infantil St. Jude, en Menfis (Estados Unidos), ha abierto una nueva puerta a la esperanza en el manejo de la inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X (SCID-X1).

Hasta el momento, la terapia génica sólo había mostrado eficacia para hacer frente a esta enfermedad en niños de corta edad. Sin embargo, un ensayo clínico publicado en “Science Translational Medicine” revela que también puede ser una opción para pacientes mayores, con edades que van desde los 7 hasta los 23 años.

Este tratamiento ha conseguido restaurar la función inmune normal de algunos pacientes durante un periodo de, al menos, dos o tres años. El equipo, coordinado por Brian Sorrentino, ha probado esta terapia génica en cinco afectados de SCID-X1 con alteraciones inmunológicas persistentes a pesar de los trasplantes de progenitores hematopoyéticos a los que se les había sometido.