El panel de los Institutos de Salud de EE.UU. (NIH), que supervisa todos los proyectos que pretenden modificar el ADN humano, ha dado luz verde al primer ensayo clínico que probará en humanos el uso de la revolucionaria técnica de edición genética con CRISPR para el tratamiento contra el cáncer basado en esta técnica.

La tecnología CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, en español Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente interespaciadas) es una técnica que permite editar el genoma de las células cortando en zonas concretas gracias a la endonucleasa Cas9 pudiendo eliminar e insertar nuevas secuencias posteriormente.

El objetivo de este primer ensayo clínico será probar si CRISPR es seguro para usarse en humanos. Participarán 18 pacientes con mieloma, sarcoma y melanoma. Primero se extraerán linfocitos T, un tipo de glóbulos blancos, de cada paciente. Después se usará CRISPR para modificar tres genes en cada linfocito. Esas modificaciones permitirán que estas células del sistema inmune sepan identificar y atacar selectivamente a las células del cáncer de forma más efectiva que tratamientos similares como la inmunoterapia.

La preocupación por la seguridad de este método de edición de genes llevará a investigar exhaustivamente si el método empleado induce cambios no deseados en el genoma, lo que podría causar serias reacciones inmunitarias en los pacientes.

Tras la luz verde del NIH, el ensayo debe ser aprobado por la agencia del medicamento de EE UU, la FDA, y por paneles en los tres centros de investigación que lo llevarán a cabo: la Universidad de Pensilvania, el Centro de Cáncer MD Anderson de Houston y la Universidad de California en San Francisco.