China se ha convertido en el primer país del mundo en autorizar la puesta en marcha del primer estudio en humanos con la tecnología de edición genética CRISPR/Cas9. El grupo de Lu You, oncólogo del Hospital de la Universidad de Sichuan (en Chengdu) ya ha obtenido los permisos del comité ético y plantea empezar en las próximas semanas un ensayo en pacientes con cáncer de pulmón utilizando este recurso de edición genética.

Se incorporarán en el ensayo a pacientes con cáncer de pulmón no microcítico metastásico en los que haya fracasado la quimioterapia y la radioterapia, entre otros tratamientos. Básicamente, se pretende extraer linfocitos T de la sangre de los pacientes y, mediante CRISPR/Cas9, desactivar el gen que codifica la proteína PD-1; este gen, en condiciones normales, actúa como punto de control para impedir que los linfocitos actúen sobre las células sanas. Las células editadas se multiplicarán en el laboratorio y se reintroducirán en el torrente sanguíneo del paciente con el fin de que puedan actuar frente al cáncer.

Siguiendo esta estela, se espera que a finales de este mismo año se inicie también en Estados Unidos otro estudio en humanos utilizando CRISPR/Cas9. El ensayo que se planea en Estados Unidos también busca bloquear el gen de PD-1, además de un segundo gen e insertar un tercero en las células antes de reinsertarlas en el paciente.