La terapia génica para el tratamiento de la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) neovascular avanzada ha mostrado prometedores resultados preliminares en un ensayo de fase I, llevado a cabo por investigadores del Wilmer Eye Institute de Baltimore (Estados Unidos), según publica Human Gene Therapy.

La terapia génica con el aptámero AdPEDF (adenoviral pigment-epithelium-derived factor) ha demostrado que es capaz de detener la progresión de la enfermedad después de 6 a 12 meses, en pacientes que han recibido una sola inyección intravítrea. En la fase I de este estudio han participado 28 pacientes.

En los pacientes del grupo a quien se les administró mayores dosis de AdPEDF no crecieron el tamaño de las lesiones retinianas, entre los 6 y 12 meses después de la inyección. Por el contrario, en los que recibieron dosis más bajas las lesiones se incrementaron en este período de tiempo. No se han observado efectos adversos serios, ni inflamación ocular grave ni tampoco toxicidad según la dosis relacionada con este tratamiento.