Un equipo de investigadores del Imperial College de Londres ha estudiado en ratones una nueva terapia génica para tratar la enfermedad de Alzheimer desde sus inicios. Consiste en inocular directamente en el cerebro un virus portador de un gen que puede ralentizar la muerte de las neuronas. Aunque queda muy lejos su uso en personas, los resultados de la fase inicial del ensayo, publicados en la revista “PNAS”, abren las puertas a investigaciones de las que podrían nacer nuevos tratamientos.

 

El equipo, del que forma parte la investigadora española Magdalena Sastre, utilizó un tipo de virus modificado (un vector de lentivirus, utilizado comúnmente en terapia génica) para distribuir el gen a las células cerebrales. Estudios previos realizados por el mismo grupo ya sugerían que este gen, llamado PGC1-alfa (implicado en la regulación del metabolismo del azúcar y grasa), puede frenar la formación de la proteína beta-amiloide en células en el laboratorio.

Aunque los resultados son preliminares, indican que esta terapia génica podría tener un uso terapéutico para los pacientes. Sin embargo, por el  momento la técnica es muy invasiva dado que la única manera de administrar el gen es a través de una inyección directamente en el cerebro. El equipo de investigadores inyectó el virus, que contiene el gen PGC1-alfa, en dos áreas del cerebro de ratones susceptibles a la enfermedad de Alzheimer: el hipocampo y la corteza (las primeras regiones que desarrollan las placas amiloides).

Los animales fueron tratados en las primeras etapas de la patología. Tras cuatro meses, los científicos encontraron que los ratones que recibieron el gen tenían pocas placas amiloides en comparación con los ratones no tratados, cuyos cerebros presentaban múltiples placas. Además, los ratones tratados eran capaces de realizar con éxito tareas de memoria de la misma forma que los ratones sanos. Tampoco se observó pérdida de células cerebrales en el hipocampo de los ratones que recibieron el tratamiento, como sí se vio una reducción en el número de células gliales, que pueden liberar sustancias inflamatorias tóxicas que empeoran el daño celular.