Investigadores del Instituto Wellcome Trust Sanger, en Reino Unido, han adaptado una técnica CRISPR de edición genética para encontrar nuevas dianas terapéuticas para la leucemia mieloide aguda (LMA). En una investigación publicada en “Cell Reports”, el equipo detalla un gran número de genes identificados que podrían servir como potenciales dianas para los tratamientos anti-LMA y describen cómo la inhibición de uno de estos genes, KAT2A, destruye las células de LMA sin dañar las células sanguíneas no leucémicas.

La tecnología CRISPR se puede emplear para cortar determinados genes en los genomas de las células, y fue utilizada por el grupo para identificar aquellos genes cuya alteración era perjudicial para el crecimiento y la supervivencia de las células de la LMA.

El equipo de investigadores identificó un catálogo de aproximadamente 500 genes que son esenciales para la supervivencia de las células cancerosas, incluyendo más de 200 genes para los que podrían diseñarse fármacos. Mientras que algunos de estos genes como DOT1L, BCL2 y MEN1, ya son objetivos terapéuticos establecidos, otros son nuevos y abren nuevas posibilidades para el desarrollo de tratamientos eficaces contra la enfermedad.

Los científicos eligieron el gen KAT2A para la investigación y para demostrar la validez de sus conclusiones. Mediante la inhibición de KAT2A, los investigadores demostraron que la interrupción del gen redujo el crecimiento y la supervivencia de las células de LMA, pero no de las células sanguíneas normales.

CRISPR se está convirtiendo en una técnica poderosa en la investigación del cáncer, ya que supera algunas de las limitaciones de las herramientas utilizadas anteriormente, y en este caso, ha permitido avanzar en la identificación de las vulnerabilidades genéticas de la LMA.

Fuente: “Cell Reports”