Las promesas, y algunas realidades, que se asocian con la tecnología de editado genético están ampliando su posible marco de actuación. Ahora, el Instituto de Salud Carlos III ha informado que busca en el editado genético la cura de una distrofia muscular: la laminopatía.

En concreto, este centro ha firmado recientemente un acuerdo de colaboración con la Fundación Andrés Marcio, niños contra la laminopatía, con el objetivo de avanzar en la investigación y tratamiento de este tipo de enfermedades genéticas raras para las que no existe cura. Entre los proyectos que pondrán en marcha figura contrastar, por vez primera, la validez terapéutica del corta-pega genético en el tratamiento de este tipo de distrofias musculares.

El proyecto, de tres años de duración, liderado por Ignacio Pérez, investigador de la Unidad de Terapia Génica del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras del ISCIII (IIER), persigue buscar tanto las posibles soluciones de cura en el editado genético como en el empleo de células madres mesenquimales modificadas genéticamente.

Para ello, se crearán modelos experimentales únicos gracias a la financiación de 150.000 euros aportados por la Fundación. El proyecto contempla la generación de un modelo de ratón para la expresión de una mutación causante de la enfermedad. En  ese  modelo se ensayarán  los resultados obtenidos en  las  líneas celulares y explorarán las terapias basadas en las células madre.

Hasta la fecha no existen experiencias previas ni en la utilización del editado genético en las laminopatías, ni en el empleo de células madre.