El método tradicional empleado por los investigadores para el estudio de enfermedades en el laboratorio es el uso de cultivos celulares en dos dimensiones. Estos modelos celulares presentan muchas ventajas, sin embargo, no se encuentran necesariamente en el mismo entorno que la enfermedad. En la actualidad, se comienza a emplear una técnica innovadora que se ha posicionado como un sistema modelo prometedor para estudiar el desarrollo de los órganos y diseñar nuevas terapias: los organoides.

Los organoides son órganos en miniatura que presentan propiedades similares a las fisiológicas. Son estructuras celulares tridimensionales específicas que derivan de células madre pluripotentes inducidas que pueden autoorganizarse en cultivos tridimensionales dando lugar a miniórganos simplificados. Las células madre pluripotentes son células adultas genéticamente reprogramadas que tienen la capacidad de generar casi la totalidad de los tejidos. En definitiva, estos organoides permiten una reproducción del modelo de la enfermedad para estudiar mejor sus causas y consecuencias.

Un grupo internacional de científicos liderado por el Instituto de Salud Carlos III ha conseguido crear minihígados para investigar más en profundidad los mecanismos de inicio y desarrollo de una enfermedad rara causada por el déficit de una proteína que se produce en el hígado (AAT) y que afecta gravemente a las células de este órgano. Los investigadores extrajeron biopsias de pacientes afectados por esta enfermedad y las compararon con muestras de pacientes sanos. Comprobaron que los organoides derivados de los pacientes reproducen fielmente las principales características moleculares de la patología, clave para mejorar su estudio.

La generación organoides de hígado es una herramienta muy útil para avanzar en el estudio de esta enfermedad rara y de otras enfermedades hepáticas. En el futuro, esta tecnología es muy prometedora para la posible aplicación de la terapia génica en enfermedades causadas por la mutación de un solo gen, denominadas monogénicas.

El desarrollo de miniórganos tiene numerosas aplicaciones, tanto a nivel de investigación básica para comprender los mecanismos genéticos y moleculares de las enfermedades, como su empleo para ensayar nuevos tratamientos que favorecen el avance de la medicina personalizada y la medicina regenerativa.

Fuente: 20minutos 

Artículo original: Gómez-Mariano G, Matamala N, Martínez S, Justo I2, Marcacuzco A, Jimenez C, Monzón S, Cuesta I, Garfia C, Martínez MT, Huch M, Pérez de Castro I, Posada M, Janciauskiene S, Martínez-Delgado B. Liver organoids reproduce alpha-1 antitrypsin deficiency-related liver disease. Hepatology International volume 14, pages127–137(2020).