La enfermedad de Parkinson es un trastorno neurodegenerativo que afecta al sistema nervioso de forma progresiva y crónica. El Parkinson se caracteriza por una pérdida de neuronas que provoca la disminución de los niveles de dopamina, neurotransmisor responsable de la transmisión de información en el cerebro para realizar los movimientos con normalidad. La falta de dopamina se traduce en la pérdida del control del movimiento dando lugar a los síntomas motores típicos como el temblor o la rigidez. A día de hoy, solo se dispone de tratamientos para paliar los síntomas, ralentizar la evolución de la enfermedad y mejorar la calidad de vida de los pacientes.

Durante los últimos años, los científicos han tratado de idear tratamientos para preservar las células cerebrales o reemplazar las neuronas perdidas. Este es el caso de un nuevo estudio publicado en Nature, en el que científicos de la Universidad de California han conseguido la repoblación de neuronas en ratones mediante la modificación de un solo gen.

Para ello, los investigadores reprogramaron astrocitos (células cerebrales encargadas de aportar soporte, nutrientes y protección a las neuronas) a neuronas dopaminérgicas (productoras de dopamina) mediante el silenciamiento del gen PTB. Para silenciar el gen, administraron una secuencia de oligonucleótidos antisentido directamente al mesencéfalo del ratón, responsable de regular el control motor, los comportamientos de recompensa y es, además, la parte del cerebro que pierde las neuronas productoras de dopamina en la enfermedad de Parkinson. En los ratones tratados, un pequeño subconjunto de astrocitos se transformaron en neuronas, aumentando su número en un 30% y restaurando los niveles de dopamina.

El silenciamiento de genes mediante oligonucleótidos antisentido se muestra como una estrategia factible para tratar la enfermedad de Parkinson y los investigadores esperan que se pueda usar el mismo enfoque para tratar otras enfermedades neurodegenerativas en los seres humanos.

Fuente: TecNoticias

Artículo original: Qian, H., Kang, X., Hu, J. et al. Reversing a model of Parkinson’s disease with in situ converted nigral neurons. Nature 582, 550–556 (2020). https://doi.org/10.1038/s41586-020-2388-4

Fuente: NIH Image Library. Leterrier, NeuroCyto Lab, INP, Marseille, France