• 31 de octubre de 2012
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Investigación pediátrica clínica y traslacional en la era genómica

Investigación PCT (Pediátrica Clínica y Traslacional)

A pesar de los avances registrados en los últimos años en la investigación biomédica,muchos de ellos realizados a la luz de los progresos en el ámbito genómico, los niños siguen siendo los grandes olvidados. Tradicionalmente, y por cuestiones de diversa índole, la población infantil ha podido beneficiarse en menor medida que el resto de la sociedad de los beneficios de la moderna investigación en el campo de la Salud.
 
Esto ha terminado por generar una situación de cierto desamparo y de carencia de medicamentos para los niños, que ha sido definida como de “orfandad terapéutica”. Lamentablemente, existen escasos proyectos y ensayos clínicos fase I y fase II en niños, y la utilización de muchos fármacos se basa en extrapolaciones de los hallazgos obtenidos en adultos y se administran con un permiso especial, con el riesgo añadido que supone no tener parámetros de eficacia y seguridad ajustados a las diferentes edades de los niños.
 
Bajo el amparo del Instituto Roche, nace el Grupo de Trabajo de “Investigación Pediátrica Clínica y Traslacional en la era genómica”, coordinado por el Prof. D. Francisco J. de Abajo, del Departamento de Farmacología de la Facultad de Medicina de la Universidad de Alcalá de Henares (Madrid), y la Prof. D.ª Aurora Navajas, de la Unidad de Hemato/Oncología Pediátrica del Hospital Universitario de Cruces (Vizcaya) y que actualmente preside la Sociedad Española de Hematología y Oncología Pediátricas (SEHOP).
 
 
Índice
Presentación
Grupo de Trabajo
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Índice
I. DE LA ORFANDAD TERAPÉUTICA A LA OBLIGACIÓN DEL DESARROLLO PEDIÁTRICO DE MEDICAMENTOS
1. Las peculiaridades del niño y los fármacos: farmacocinética, farmacodinámica y desarrollo. Mónica Saldaña Valderas.
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2. Necesidad de la investigación pediátrica con medicamentos. Perspectiva de una agencia reguladora. Mª Jesús Fernández.

3. Necesidad de la investigación pediátrica con medicamentos. Papel de la industria farmacéutica. Inmaculada Periñán del Río y Javier Navarro Lupión

4. ¿Deben las sociedades científicas actuar como promotores de ensayos clinicos? Problemas encontrados. Aurora Navajas Gutiérrez.

II. NUEVOS ESCENARIOS EN LA INVESTIGACIÓN PEDIÁTRICA Y PROBLEMAS PRÁCTICOS
1. Incorporación de la farmacogenética y su impacto en el diseño de estudios en población pediátrica. Purificación García-Miguel.

2. El papel de los investigadores clínicos: problemas prácticos en la investigación clínica pediátrica. Jordi Antón López.

3. Uso de medicamentos en pediatría en situaciones especiales: fuera de indicación y uso compasivo. Teresa Bermejo Vicedo.

III. ASPECTOS ÉTICOS Y LEGALES DE LA INVESTIGACIÓN PEDIÁTRICA
1. Vulnerabilidad y evaluación de riesgos en investigación pediátrica. Francisco J. de Abajo Iglesias, Leticia Cabrero Felíu.

2. Bases legales de la investigación pediátrica en España y consentimiento informado del menor. Pilar Nicolás Jiménez.

3. Aspectos éticos de la investigación pediátrica: evaluación y seguimiento de los comités éticos de investigación. Soledad Gallego Melcón.
 
ANEXOS
1. Estructuras clave para el impulso de la investigación en Pediatría: papel de las fundaciones e institutos de investigación sanitaria en el impulso de la investigación clínica y traslacional pediátrica. Actividades del CAIBER. Victoria Castel Sánchez.

2. Biobancos: necesidades desde la perspectiva de la investigación pediátrica. Victoria Cusí Sánchez.
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3. Modelo de hoja de información para menores de 14 años sobre utilización de muestras para investigación en el ámbito de un biobanco. Pilar Nicolás y Mª José Calasanz. Ilustrado por www.23pares.com.
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4. Un caso histórico: los estudios de hepatitis de la escuela estatal de Willowbrook, por Francisco J. de Abajo.
 
RECOMENDACIONES E ÍNDICE DE ABREVIATURAS
1. Recomendaciones

2. Índice de abreviaturas